Legemidler til compassionate use kan gjøres tilgjengelig for norske pasienter før en markedsføringstillatelse foreligger.
Til en gruppe pasienter
Compassionate use av legemidler uten markedsføringstillatelse til en gruppe pasienter skal meldes til Statens legemiddelverk på lik linje som andre søknader om kliniske utprøvinger. Det er en fordel at det opplyses i søknadens følgebrev at studien gjelder compassionate use, slik at dette tas med som en del av vurderingsgrunnlaget i saksbehandlingen. Forutsetningen for å hevde compassionate use er at legemidlet skal gis til pasienter med en kronisk, alvorlig svekkende og/eller livstruende sykdom, som ikke kan behandles tilfredsstillende med et markedsført legemiddel.
Statens legemiddelverk aksepterer ikke at studien skal pågå ”inntil produktet er markedsført”. Dersom ingen vitenskapelig fundert varighet kan angis ber vi om at studiens varighet settes til 1 år. Dersom studien ønskes forlenget etter 1 år kan en begrunnet søknad om forlengelse sendes til Statens legemiddelverk.
Til enkelt pasient
Legemidler som ikke har markedsføringstillatelse kan rekvireres gjennom ordningen om særskilt godkjenningsfritak på rekvirentens eget ansvar. Søknaden må godkjennes før legemidlet kan utleveres til pasient. Forutsetningene for at en slik søknad skal bli godkjent av Statens legemiddelverk er blant annet at det er utført kliniske studier med preparatet i Norge.